课堂 | 为临床研究插上统计与医学的两翼

Original Yeehongedu 沈阳药科大学亦弘商学院 2021-12-17

如果说统计学就像是风，吹开众多干扰因素，让确凿的证据在繁多数据下逐渐显露；

那么医学就像是雨，清晰研究者的双目，看清什么是研究真正的预期目标。

如果科学的研究结果是医学所要寻求的目的地，那么统计学就像是临床试验的轨道，为试验研究引导路径和方向。

如何为临床研究插上统计与医学的两翼，共同决策临床试验的目标和方案，顺利飞抵预期的“终点”？

临床研究管理“模块四：临床试验设计与统计学”的课堂上，正在讲述关于医学与统计沟通与协作的科学故事……

统计师不希望“救火”

临床试验从开始计划至研究全程就必须有统计师的参与！

课程主席：马政博士

耶鲁大学生物统计系兼职教授

缔脉生物首席数据科学家

马政博士首先带来临床试验生物统计学的概述，他从全球新药研发面临的挑战谈起，用大量统计数据说明超过50%的II &III期临床试验的失败原因是缺乏有效性，必须在临床试验中正确应用生物统计学，才能最大增加成功率，降低试验失败的风险。随后他用一系列生动的小故事描绘了美国临床试验发展史是伴随着统计方法逐步提升的历程。发展到今天，法规要求需要开展基于统计学的临床试验，并要求新药批准需要提供“确凿证据”（substantial evidence），证明药物的安全有效性，足以说明生物统计学对于临床试验的重要性。他强调：临床试验从开始计划就必须有统计师的参与，并且需要全程参与临床试验，统计团队的水平对临床试验的成败至关重要！

中国的生物统计学将有飞跃性的发展

ICH在中国的实施已经推上日程，如何更好的解读并运用于指导临床试验是大家非常关注的问题。马政博士为同学们详细解析了ICH E9《临床试验统计原则》、ICH E10《对照组的选择及相关临床试验问题》、ICH E17《多区域临床试验计划与设计的一般原则》的指南要点。他特别强调，要与药监部门及时沟通关键统计学问题，达到共识。马博士展望：最近10年中国的生物统计学将有飞跃性的发展，CFDA指导原则与国际接轨，将体现当前的国际公认原则和共识理念，中国的临床质量也将达到国际标准。

同时，马博士还为同学们准备了一堂有关生存分析（Survival Analysis）的入门课程，从生存分析的适用数据类型、常用分析方法、样本量及效能计算方法三个方面讲解，进一步拓展了同学们的统计学视野。

统计的核心作用：最有效地从 noise 里面找 signal

课程教授：狄佳宁 博士

杨森（中国）研发中心统计决策部中国区负责人

作为课程的重要内容，具有丰富临床试验设计与数据分析解读经验的狄佳宁博士，通过2天的课程为大家系统讲解了I-IV临床试验中的统计学考量。临床试验的基本问题是想验证什么和想怎么验证（包括试验对象、试验设计、收集和分析数据、解读分析结果并下结论）。他从各期的目的和区别入手，指出I-IV期试验只是一个定性的划分，而统计的思想是通用的，需抛开各期的边界，从全局看问题，从大量的试验信息中梳理有效的“信号”。

狄博士通过大量试验设计和决策的实例，分别介绍了各期临床试验的目的、典型设计及思路、一些常见的统计数据特征、与其他试验阶段之间的关系以及在注册过程中的作用，带领大家对临床试验全程设计有一个清晰而系统的梳理。

狄博士在课程中引导大家用统计学的方法来分析一些生活中有趣的逻辑性问题，极大启发大家对统计学的兴趣，生动理解了“神秘莫测”的统计学原理和逻辑其实是非常直观有趣的。

统计与医学的对话—沟通、理解与协作

课程教授：何静博士

罗氏全球临床开发上海中心负责人，副总裁

如果说统计学就像是风，吹开众多干扰因素，让确凿的证据在繁多数据下逐渐显露；那么医学就像是雨，清晰研究者的双目，看清什么是研究真正的预期目标。如何为临床研究插上统计与医学的两翼，共同决策临床试验的目标和改进方案，顺利飞抵预期的“终点”？统计与医学的沟通、理解与协作尤为重要。

基于一期教学经验，本次课程特别安排在抗肿瘤药物临床开发和医学事务方面具有丰富经验的何静博士参与III期临床试验设计的课堂讨论，与狄博士一起呈现了统计师与医学科学家对于临床试验设计的不同视角，并通过沟通与理解达成一致目标的过程。两位老师联合设计了情景模拟的教学环节，让各组同学分别扮演IDMC、Sponsor Committee、SSG、Study Team，模拟了临床试验期间各方的沟通与交流。

统计学核心思想：最大限度地减少了从好/坏数据中得出不正确结论的机会

课程主席：王钧源 博士

葆元生物医药科技(杭州)有限公司 CEO

王钧源博士在去年12月的通识课程期间就为同学们讲授了“临床试验生物统计学常见方法及核心理念”，为深入学习临床试验设计铺垫了基础知识。本次课程，他为大家讲授了适应性设计与序贯设计的概念和实际运用，各自的特点及与传统设计方法的对比，并介绍了一些常用的试验设计方法。王博士用生动幽默的方式，用生活中的统计学实例和经典案例，使得同学们愉快地战斗到“统计学”课程的最后。

最后王博士引用STEVEN PIANTADOSI博士的一句话作为四天课程的总结。

Statistics is a way of thinking or an approach to everyday problems that relies heavily on designed data production. An essential impact of statistical thought is that it minimizes the chance of drawing incorrect conclusions from either good or bad data.

统计学是一种思维方式或解决日常问题的方法，而这些问题在很大程度上依赖于的如何设计产生数据。统计学的一个核心思想在于，它是否最大限度地减少了从好/坏数据中得出不正确结论的机会。

--STEVEN PIANTADOSI

《CLINICAL TRIALS --A Methodologic Perspective》的作者

学员沙龙：

BE试验设计与一致性评价

本次学习沙龙，由临床研究管理二班体委、丹诺医药临床医学部项目经理袁德闯同学为大家梳理一致性评价的政策法规和生物等效性试验的指导原则，着重介绍了BE试验设计要点，并与同学们一起分享项目管理的经验。

实地学习：信达生物制药

课程期间，班长张恬同学还邀请大家参观了她所在企业、坐落于园区内的信达生物。大家有幸听到信达生物的成长和发展历程，以及关于生物类似药物研发的精彩一课。

园区参观：了解Biobay

课程期间同学们参观了园区展厅，了解到这个坐拥500余家高新技术生物制药企业园区的概况，以及众多优秀创新企业的发展之路。

独墅湖晨跑

悦动 | 跑步迎接挑战，美景就在前方

感恩遇见，感谢并肩

本周恰逢学院成立五周年，班委代表班级学员表达了对老师们辛勤付出的感谢。大家一起感恩遇见，感谢并肩成长。

充实而欢乐的课程结束了。课堂精彩的呈现，离不开师资团队从大纲设计更新到课堂授课的精心备课与打磨，也离不开同学们的不屈不挠和勤奋坚持。期望这堂统计学课程有助于大家在工作中更合理地制定整体研发计划，更科学地决策临床试验方案，也助力大家开启2019年的学习之旅！

同学说

张义龙（上海联合赛尔临床管理部高级经理）：将数据分析或科学推断简化为一个P值是非常错误的决策。临床试验在获得主要疗效P值后，需要结合研究背景、研究设计、多种数据分析结果做综合的推断，没有任何单一的指标可以取代科学推断。
张晓蕾（南京绿叶制药研发部研究员）：将复杂的知识系统有体系的梳理，课程由浅入深，课程老师讲解透彻，举重若轻。课程结束后通过自己复习回顾、消化理解，总而言之，如一盏明灯，指引方向。
袁德闯（丹诺医药临床医学部项目经理）：之前的临床运营工作中都是被动地与统计老师打交道，学习本课程之后更深刻的理解了统计学和统计师。及早的让统计师参与进我们的临床设计阶段，会起到事半功倍的效果。
石磊（湖南洞庭药业临床医学部经理）：统计在临床试验过程中起决定作用。无论是方案设计之初，还是试验过程中的困难，最后的数据分析。
王丽敏（北京亦度正康医学主管）：统计确实是门艺术，对于非统计师来说了解基本框架即可。术有专攻，不懂可以找统计师，但需要先知道统计能解决哪些问题，自己需要寻求怎样的帮助。
马芳（齐鲁制药临床医学部高级医学经理）：更深刻的理解了统计在临床试验设计方面的重要性。一些知识或案例分享带给我很多启发。之前遇到的一些疑虑得到解决，有种茅塞顿开、豁然开朗的感觉，非常棒！
陈韵如（上海瑛派药业临床医学部医学高级经理）：通过老师高屋建瓴的讲解，为我们在实际工作中把握了正确的方向，并通过老师们结合经典的案例，让我们在实际工作中预见关键点。通过跟统计师高效的交流，找到可以降低临床试验风险的方法。
冯红云（北京洞悉网络PV部副总经理）：生物统计学是一门复杂的学科，是综合了多种能力的科学。四位老师经过4天深入浅出的讲解和案例分享，使我深刻意识到，在临床试验的全过程中，统计师的工作贯通于整个过程。统计学就像是风，吹开众多干扰因素，让确凿的证据在繁多数据下逐渐显露，达到研究预期的目标。
闫艳娇（上海建信投资总监）：老师们一边传授于专业知识，也同时传递出一种态度：不要盲从，敢于提出质疑，提出不同的想法。这些对于一个人的职业生涯，甚至人生，更有价值。
沙珊（上海百利佳生医药项目管理与临床运营部项目经理）：统计像是临床试验的轨道，又像目的地，规定临床试验的进程和发展方向，决策临床试验的目标和改进方案。最终达到项目预期的终点。
雷海燕（重庆柳江医药项目管理经理）：对于我来说，这个课程是全新的知识和概念，理论从无到有，其中的精髓需结合实际运用才能更好的理解。后续还需补充相关基础知识，最大的体会是对统计师、统计学有了基本的概念和认识，放宽了眼界。